De l’idée au médicament…

Publié le 2 janvier 2021 dans Moments Forts, News


Comment passe-t-on de la recherche en laboratoire à la commercialisation d’un médicament ?
Pierre Sonveaux, Directeur de recherches FNRS et Promoteur Télévie à l’UCLouvain, nous emmène avec lui dans les coulisses de ce mystérieux processus.

Recherche fondamentale
L’objectif de la recherche fondamentale en cancérologie est de comprendre le fonctionnement des cancers. C’est le socle indispensable au développement futur d’un traitement.
« Pour aboutir à la découverte d’une nouvelle cible potentielle, il faut une idée originale, de l’expertise dans un domaine très précis, de la collaboration entre chercheurs, de l’argent pour s’outiller et pouvoir engager du personnel, et de la chance », liste Pierre Sonveaux. Le temps est également un allié indispensable : une découverte peut prendre des années.

Les chercheurs identifient de nouvelles molécules responsables de fonctions jusque-là insoupçonnées, sans savoir encore si elles pourraient servir pour un traitement. C’est comme lorsqu’on étudie le ciel : certains experts découvrent de nouvelles planètes, sans que l’utilité de cette découverte soit évidente.

Recherche translationnelle
Parmi les molécules et fonctions découvertes, certaines passent dans les mains de la recherche translationnelle, une recherche beaucoup plus appliquée puisqu’elle vise à leur trouver une utilité médicale. « Le challenge des chercheurs, c’est de parvenir à identifier une cible thérapeutique pour laquelle on pourra développer un traitement », explique Pierre Sonveaux.
Il faut ensuite fabriquer un prototype de médicament. On va lui donner des caractéristiques physiques particulières : « Il faut que ce prototype agisse comme on le souhaite : qu’il soit stable dans le sang et qu’il arrive dans la tumeur. Il faut ensuite qu’il puisse être conservé plus de cinq minutes au frigo et idéalement, qu’il puisse être administré par voir orale. Et surtout, il faut veiller à ce qu’il provoque le moins d’effets secondaires possible », cite le chercheur.

Plusieurs prototypes sont réalisés, testés et comparés en cellules (in vitro). Le meilleur est retenu, et testé chez la souris. Et c’est ainsi que l’on aboutit finalement à un ou plusieurs candidat( s)-médicament(s) pour le(s) quel(s) les chercheurs vont déposer un brevet.

Tout cela peut prendre beaucoup de temps et demande beaucoup d’argent. Une grande partie de la recherche translationnelle est financée par le Télévie, et une petite partie par les entreprises pharmaceutiques.

Recherche clinique
C’est la recherche la plus chère : impossible de la financer avec le Télévie. Ce sont donc les entreprises pharmaceutiques qui prennent le relais.
Les essais cliniques du candidat médicament débutent chez l’Homme et sont divisés en 3 phases :
Phase I : on teste sa toxicité, c’està- dire la dose maximale tolérée. Si quelque chose ne se passe pas bien, le candidat-médicament est souvent abandonné car le risque est trop grand. Si tout se passe bien, on passe à la phase suivante.

Phase II : on teste l’efficacité du médicament. Par exemple, 1.000 patients arrivant à l’hôpital sont divisés en deux groupes : le 1er est traité comme d’habitude, le 2e est traité comme d’habitude, mais avec le nouveau traitement en plus. Un essai de phase II coûte environ 10.000.000 €. Comme en phase I, si tout se passe bien, on passe à la phase suivante ; si pas, le processus est arrêté.
Phase III : on vérifie l’efficacité universelle. Les patients sont maintenant plusieurs milliers, par exemple 20.000, et sont testés dans de nombreux hôpitaux de plusieurs pays.C’est une phase qui demande beaucoup de patients, et donc beaucoup de temps. De plus, un essai clinique de phase III avec 20.000 patients coûte environ… 200.000.000 € ! Soit l’équivalent de 20 opérations Télévie », souligne le chercheur. « Et il faut répéter l’exercice pour chaque type de cancer ».

C’est une recherche très difficile : sur 20 candidats-médicaments, 19 seront arrêtés en essais cliniques. S’il a franchi toutes ces barrières, la documentation du traitement
est envoyée à un organisme de vérification et de validation (en Europe, c’est l’Agence Européenne des Médicaments, aux États-Unis c’est la Food and Drug Administration).
Si l’Agence détecte un problème dans la procédure, l’entreprise pharmaceutique doit se plier à des tests et analyses supplémentaires.
Au terme de cette enquête approfondie, le médicament peut alors être produit en
un grand nombre d’exemplaires et être commercialisé.
Pour que l’innovation perdure, il faut que l’entreprise pharmaceutique qui a investi récupère son investissement. Cependant, lorsque le brevet tombe à échéance au bout de 20 à 25 ans, n’importe quel concurrent peut copier le médicament et le vendre.
C’est ce qu’on appelle les médicaments génériques.


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