Pourquoi certains traitements ne sont-ils pas disponibles en Belgique ?

Chaque année, des patients sont contraints de partir à l’étranger pour recevoir des traitements innovants qui ne sont pas accessibles chez nous. C’est le cas de « Juju », une petite fille atteinte d’un neuroblastome métastatique, dont les parents ont récemment dû lever 315.000 euros en urgence pour financer son traitement en Italie. Cette réalité soulève une question cruciale : pourquoi certains médicaments, bien que disponibles ailleurs, ne le sont pas en Belgique ? Derrière cette situation se cachent des raisons scientifiques, réglementaires et économiques qui dépassent largement les débats politiques.

La Belgique se classe au deuxième rang européen (derrière le Danemark) pour le nombre d’essais cliniques par habitant. Pourtant, l’accès aux traitements innovants demeure limité. 

Charles Pottier, docteur en sciences biomédicales et pharmaceutiques à l’ULiège et chercheur en oncologie, souligne que deux éléments sont en jeu. « Il faut bien comprendre que l’accès à un traitement repose sur deux aspects : d’abord, la possibilité d’y accéder dans le cadre d’un essai clinique ; ensuite, une fois le médicament autorisé, la disponibilité réelle du traitement, qui dépend notamment de son remboursement. » Or, la Belgique a perdu du terrain sur ces deux fronts. « Dans les années 1990, l’Europe était leader mondial en recherche biomédicale. Aujourd’hui, elle est derrière l’Asie et les ÉtatsUnis, y compris en nombre d’essais cliniques. »

Pierre Foidart, également chercheur en oncologie à l’ULiège et bénéficiant partiellement d’un financement Télévie abonde dans ce sens. « Les Américains et les Asiatiques disposent de processus d’approbation plus rapides et efficaces. » L’Europe impose une réglementation plus stricte, garantissant une meilleure protection des patients, mais ralentissant l’approbation des nouveaux traitements. Un équilibre difficile à trouver entre innovation et sécurité.

Des infrastructures performantes, mais insuffisamment développées

Outre les essais cliniques, certaines thérapies innovantes nécessitent des infrastructures médicales avancées pour être déployées efficacement. C’est le cas des vaccins « personnalisés », des traitements hautement spécifiques qui exigent des laboratoires de biologie moléculaire ultra-spécialisés, encore trop rares en Belgique.

« Nous développons progressivement ces infrastructures, mais nous accusons un retard sur d’autres pôles européens, comme le Vall d’Hebron en Espagne », précise Pierre Foidart.

Malgré cela, la Belgique reste pionnière dans certaines innovations. « La production des CAR-T cells à l’ULiège (des lymphocytes T modifiés génétiquement dans le but de reconnaître puis éliminer les cellules cancéreuses, NdlR) montre que nous sommes capables d’innover et de produire localement des thérapies avancées », ajoute-t-il.

Un choix de société : quels traitements doivent être remboursés 

Tous les traitements innovants ne sont pas synonymes de progrès. Leur véritable bénéfice clinique fait souvent débat. « Il faut se demander si ne pas avoir accès à un médicament est réellement un problème. Certains traitements n’améliorent que marginalement la survie ou la qualité de vie des patients », explique Charles Pottier.

Le coût des nouvelles thérapies pose un dilemme de santé publique. Certaines molécules utilisées contre le cancer ne réduisent que légèrement le risque de récidive.

D’un autre côté, certains traitements révolutionnaires coûtent plus d’un  million d’euros par dose, comme certaines thérapies géniques, et sont inaccessibles faute de budget. « Où fixer la limite ? Quelle somme notre société est-elle prête à allouer à ces traitements innovants ? Est-il justifiable de consacrer une telle somme à un patient au détriment d’autres traitements bénéficiant à un plus grand nombre ? », questionne Charles Pottier. 

Les prix élevés se justifient par le marché extrêmement restreint que représentent certaines pathologies. En allouant ces ressources financières à d’autres pathologies plus courantes, il y a un risque de tarir toute innovation dans le traitement des pathologies rares.

L’enjeu doit concilier éthique et enveloppe budgétaire fermée. Une gageure. « Malheureusement, l’État fédéral doit faire des choix. Il faut arbitrer entre rembourser un médicament peu efficace pour un grand nombre de patients, ou un médicament révolutionnaire pour un petit nombre », relève Charles Pottier.

Des solutions sont à l’étude pour optimiser l’utilisation des ressources, notamment en ajustant les doses de certains médicaments. « Les anti-PD-1 et anti-PD-L1 (des immunothérapies, NdlR) sont administrés à dose fixe, quel que soit le poids du patient. Des études préliminaires montrent qu’une réduction des doses pourrait peut-être offrir la même efficacité, divisant potentiellement les coûts par deux, mais cela doit encore être confirmé », affirme Charles Pottier.

Une question d’équité dans l’accès aux soins

Malgré les défis cités, la Belgique reste une nation forte en recherche médicale et bénéficie d’un système de sécurité sociale garantissant un accès équitable aux traitements. Pour Pierre Foidart, il faut effectivement différencier innovation et accessibilité aux traitements. « En Belgique, une fois qu’un médicament peut bénéficier d’un remboursement INAMI, il est accessible à tous les patients qui en ont besoin, indépendamment de leur niveau de revenu. Aux États-Unis, la situation est très différente : l’accès aux traitements innovants dépend fortement de la couverture sociale. Un patient aisé pourra se permettre un médicament coûteux, tandis qu’un patient sans assurance ne pourra tout simplement pas en bénéficier, même si la thérapie existe. »

Enfin, il est possible d’améliorer l’accès aux essais cliniques et aux traitements innovants. « Pour y arriver, il faudrait, dans certains domaines comme l’oncologie, regrouper les patients dans quelques centres spécialisés, plutôt que de disperser les traitements », estime Pierre Foidart. « Et pour cela, nous devons repenser notre stratégie nationale en matière d’essais cliniques », ajoute Charles Pottier, avant de conclure : « Il serait intéressant d’étudier comment renforcer cette dynamique et mieux structurer nos pôles de recherche en décloisonnant le travail des différents acteurs de l’innovation thérapeutique. » 

Laurent Zanella